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单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术,其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变,另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术,对于基因突变导致的遗传疾病的治疗具有重大意义。90%的罕见病无药可治,而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此单碱基编辑技术相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

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